Jelenlegi hely

Az FDA (USA Drug and Food Administration) jóváhagyta az RG3039 készítmény 1 fázisú klinikai kipróbálását SMA-ra (spinalis muscularis atrophia)

Az FDA jóváhagyta az RG3039 készítmény klinikai kipróbálását SMA-raAz FDA (USA Drug and Food Administration) jóváhagyta az RG3039 készítmény 1 fázisú klinikai kipróbálását SMA-ra (spinalis muscularis atrophia) A Repligen amerikai biotechnológiai cég hamarosan megkezdi a valaha volt első humán kisérletet az SMA kezelésére egy olyan készítménnyel, melyet specifikusan erre a betegségre fejlesztettek ki. (Nem hivatalos kivonatos fordítások, az eredeti cikkek az MDAUSA.org honlapon találhatóak.)

Az FDA (USA Drug and Food Administration) jóváhagyta az RG3039 készítmény 1 fázisú klinikai kipróbálását SMA-ra (spinalis muscularis atrophia)

A Repligen amerikai biotechnológiai cég hamarosan megkezdi a valaha volt első humán kisérletet az SMA kezelésére egy olyan készítménnyel, melyet specifikusan erre a betegségre fejlesztettek ki.
Az RG3039 egy kis molekula hatóanyag, mely növeli a jól funkcionáló SMN fehérje szintjét a sejtekben. Ez a fehérje csökkent menyiségben van jelen SMA betegekben. Az SMN fehérjét az SMN2 gén termeli. Az SMN rövidítés a motor neuronok túlélésének angol megfelelőjéből származik (Survival of Motor Neurons)
Az 1. Fázisú kísérlet célja a biztonságosság tanulmányozása

Az RG3039-et először egészséges önkénteseken fogják vizsgálni, a biztonságosság, tolerabilitás és a testre gyakorolt hatását figyelve. Ezt követően kerülhet sor (FDA jóváhagyás esetén) az SMA betegek bevonásával történő 1-es fázisú vizsgálatra. Ha ez is biztonságos, akkor következhetnek a humán hatástanulmányok SMA betegeken.

(Forrás: http://www.repligen.com/products/pipeline/rgsma , www.fsma.org)

Theme by Danetsoft and Danang Probo Sayekti inspired by Maksimer